Beqvez (Fidanacogene Elaparvovec-DZKT) de Pfizer ha sido aprobado por la FDA para tratar a adultos con Hemofilia B de moderada a grave, el regulador ha autorizado específicamente la terapia de una sola vez para su uso en pacientes que actualmente usan terapia de profilaxis con factor IX (FIX), tiene hemorragia actual o histórica que pone en peligro su vida, o tiene episodios de sangrado espontáneos graves y repetidos, y no tiene anticuerpos neutralizantes contra el Virus Adenoasociado Serotipo Rh74var, la hemofilia B, que afecta a más de 38.000 personas en todo el mundo, es un trastorno hemorrágico genético poco común que resulta de niveles faltantes o insuficientes de FIX de coagulación, el estándar de atención actual para esta afección requiere infusiones intravenosas regulares de productos de reemplazo de FIX para controlar y prevenir episodios hemorrágicos.
Sin embargo, esto supone una carga de por vida para los pacientes y muchos de aquellos con casos moderados a graves siguen en riesgo de sufrir episodios hemorrágicos espontáneos; «Muchas personas con Hemofilia B luchan con el compromiso y la alteración del estilo de vida debido a las infusiones regulares de FIX, así como con episodios de sangrado espontáneo, que pueden provocar daños dolorosos en las articulaciones y problemas de movilidad», explicó Adam Cuker, Director del Programa Integral y de Trombosis por Hemofilia de U. Penn.
Aamir Malik, Director Comercial de EE.UU. y Vicepresidente Ejecutivo de Pfizer, dijo que la compañía está «trabajando de manera proactiva con los centros de tratamiento, los pagadores y la comunidad de hemofilia para ayudar adecuadamente a garantizar que el sistema de atención médica esté preparado para entregar Beqvez a los pacientes que pueden beneficiarse de él».
https://pmlive.com/pharma_news/pfizers-one-time-haemophilia-b-therapy-beqvez-granted-fda-approval/, Publicado 29 de Abril 2024