El Instituto Nacional para la Excelencia en la Salud y la Atención del Reino Unido (NICE) ha recomendado la terapia combinada de medicamentos dirigida de Novartis para tratar a pacientes pediátricos con Cáncer Cerebral en Inglaterra y Gales.
La agencia ha recomendado la combinación de Finlee (Dabrafenib) y Spexotras (Trametinib), que se puede tomar por vía oral en casa, para tratar a pacientes de un año o más con Gliomas de Bajo o alto grado que tienen una mutación BRAF V600E. La combinación puede ser utilizada por pacientes con Glioma de Bajo Grado que requieren tratamiento sistémico, mientras que los pacientes elegibles con glioma de alto grado habrán recibido al menos un ciclo de tratamiento con radiación o quimioterapia.
Los gliomas son el tipo más común de cáncer cerebral en pacientes pediátricos y pueden clasificarse como Glioma de Bajo Grado, donde los tumores no crecen o crecen lentamente, o Glioma de Alto Grado, donde los tumores crecen más rápida y generalmente son fatales. La combinación de fármacos de Novartis actúa dirigiéndose a las proteínas producidas por el gen BRAF alterado que son responsables del crecimiento incontrolable del tumor.
El borrador final de la guía de NICE sobre la terapia fue respaldado por resultados positivos del ensayo Tadpole de fase 2/3, en el que los pacientes con LGG asignados al azar para recibir la combinación experimentaron una tasa de respuesta más de cuatro veces mayor que aquellos que recibieron quimioterapia, con un 47% y un 11%, respectivamente. Con una media de seguimiento de 18,9 meses, la mediana de supervivencia libre de progresión fue de 20,1 meses para la cohorte combinada en comparación con 7,4 meses para la quimioterapia.
El estudio también demostró resultados positivos para los pacientes con Glioma de Alto Grado más agresivo con mutación BRAF V600E positiva, con una tasa de respuesta general del 56%, así como una duración de la respuesta de mediación de 22 meses y una media de supervivencia general de 33 meses para el grupo de combinación. Esto se compara con la terapia convencional, donde las tasas de respuesta fueron inferiores al 12% y la media de supervivencia fue de 5,6 meses.
Marie Andrée Gamache, Presidenta de Novartis Reino Unido e Irlanda, dijo: «Nos sentimos honrados de ser parte del esfuerzo de la comunidad científica internacional en el desarrollo de terapias dirigidas basadas en las características genéticas únicas del tumor de un paciente y acogemos con agrado la decisión del El Instituto Nacional para la Excelencia en la Salud y la Atención del Reino Unido de tomar la decisión tratamiento disponible para pacientes en Inglaterra y Gales. «Esta evaluación reciente es un ejemplo de cómo podemos abordar los mayores desafíos clínicos y de salud pública en el Reino Unido a través de la colaboración y lograr el progreso necesario para que los pacientes se beneficien al máximo».
Gamache añadió que la empresa está trabajando con el Consorcio Escocés de Medicamentos «para proporcionar un acceso equitativo al tratamiento en todo el Reino Unido».
https://pmlive.com/pharma_news/novartis-targeted-combination-therapy-recommended-by-nice-to-treat-childhood-brain-tumours/, Publicado 24 de Abril 2024