Merck KGaA está solicitando la aprobación regulatoria global de Pimicotinib, su inhibidor del receptor del factor de crecimiento epidérmico (CSF-1R), tras cumplir los criterios de valoración primarios y todos los criterios de valoración secundarios clave en un ensayo de Fase III en pacientes con tumor de células gigantes Tenosinovial.
El estudio Maneuver (NCT05804045), realizado en colaboración con Abbisko Therapeutics, registró una tasa de respuesta global mediante la puntuación del volumen tumoral del 61,9% en los pacientes tratados, en comparación con el 3,2% con placebo tras 25 semanas de tratamiento, mientras tanto, Turalio (Pexidartinib) de Daiichi Sankyo, aprobado por la FDA como tratamiento para el TGCT en 2019, registró una Tasa de Respuesta Objetiva del 56% en el mismo período, sin embargo, los datos de Merck son menos concluyentes que los de Romvimza (Vimseltinib) de Ono Pharmaceuticals, que registró una tasa de respuesta objetiva del 67% tras 25 semanas, la terapia de Ono obtuvo la aprobación de la FDA en febrero de 2025.
Los datos principales se anunciaron previamente en noviembre de 2024, donde el Comité de Revisión Independiente a Ciegas evaluó que la Tasa de Respuesta Objetiva, según Recist 1.1, fue del 54% en los pacientes tratados con Pimicotinib, en comparación con el 3,2% de los pacientes que recibieron placebo. Merck también indicó que un paciente logró una respuesta completa tras el tratamiento y 33 lograron una respuesta parcial (52,4%) tras seis meses de tratamiento, el Tumor de células gigantes tenosinoviales un tumor benigno poco común que se desarrolla en la membrana sinovial, el revestimiento de las articulaciones, las bursas o las vainas tendinosas, se presentan aproximadamente 43 casos por cada millón de personas, y el tratamiento de referencia es la cirugía; sin embargo, la recurrencia es alta, entre el 40% y el 60%.
Dado que el Tumor de Células Gigantes Tenosinovial no es un cáncer mortal, el investigador Dr. Vinod Ravi, del MD Anderson Cancer Center, afirmó que mejorar la calidad de vida es fundamental para estos pacientes, por lo tanto, el estudio midió el cambio en el rango de movimiento relativo, que registró una mejora de 15,54%; la rigidez más severa se redujo en tres puntos; y la puntuación de dolor más severa del Inventario Breve del Dolor se redujo en 2,32%, en comparación con 0,32 en la cohorte placebo. Ravi afirmó: “Esto es particularmente importante para la utilidad del fármaco en esta población particular de pacientes que buscan terapia, no porque el tumor tenga el potencial de acortar su vida, sino porque desean una mejor función, y esta terapia puede lograrlo de forma consistente”.
De los pacientes tratados con Pimicotinib, el 100% sufrió eventos adversos; sin embargo, solo el 4,8% fueron graves; a cinco pacientes se les redujo la dosis y uno interrumpió el tratamiento, no se observaron evidencias de Hepatotoxicidad Colestásica ni de lesión hepática inducida por fármacos, lo que, según Ravi, será un factor de interés para los pacientes que toman Pimicotinib.
Ravi añadió: “Parte del entusiasmo se centra en la tasa de respuesta, que es superior a la observada con fármacos anteriores, pero la mayor parte del entusiasmo se centra en el aspecto de la toxicidad, ya que el fármaco tiene un perfil mucho más favorable.” los datos del fármaco contra el Tumor de células gigantes tenosinovial de Merck se publicaron antes de una presentación en la reunión 2025 de la Sociedad Americana de Oncología Clínica, que se celebrará del 30 de Mayo al 3 de Junio en Chicago, Illinois.
Merck adquirió los derechos globales del fármaco de Abbisko Therapeutics en marzo de 2025, ambas compañías habían firmado previamente un acuerdo de licencia exclusiva en diciembre de 2023, que otorgaba a Merck los derechos para comercializar Pimicotinib para todas las indicaciones en China continental, Hong Kong, Macao y Taiwán, con una opción exclusiva para los derechos comerciales globales de Pimicotinib, el acuerdo de marzo de 2025 otorgó a Merck una licencia exclusiva para comercializar Pimicotinib en todo el mundo.
Tras la lectura de los resultados de la Fase III, Merck solicitó la aprobación en China y planea iniciar la tramitación ante la FDA para finales de año; GlobalData predice que Turalio alcanzará los $57 Millones de Dólares en ventas globales en 2030, mientras que Romvimza alcanzará los $165 Millones de Dólares en ventas ese mismo año, mientras tanto, se espera que las ventas de Pimicotinib alcancen los $76 Millones de Dólares en 2030.
https://www.pharmaceutical-technology.com/news/merck-kgaa-seeks-china-us-approval-tgct-drug-phase-iii-success/?cf-view, Publicado 29 de Mayo 2025