Adzynma de Takeda ha sido aprobado por la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios del Reino Unido para el tratamiento de la Púrpura Trombocitopénica Trombótica Congénita (PTTc), esta terapia de reemplazo enzimático, autorizada para tratar la PTTc en pacientes de todas las edades, es ahora el primer tratamiento aprobado en el Reino Unido para este trastorno de la coagulación sanguínea extremadamente raro.
La Púrpura Trombocitopénica Trombótica Congénita es una afección hereditaria causada por una deficiencia de ADAMTS13, una enzima esencial para la coagulación sanguínea, los pacientes pueden experimentar diversos síntomas y complicaciones graves, como trombocitopenia, accidente cerebrovascular y enfermedad renal y cardiovascular.
Adzynma de Takeda, administrado por vía intravenosa, es una forma recombinante purificada de ADAMTS13 diseñada para reemplazar los bajos niveles de la enzima deficiente, la decisión de la Agencia sobre Adzynma se produjo mediante el Procedimiento de Reconocimiento Internacional, un proceso de aprobación acelerado que tiene en cuenta las autorizaciones previas de otros socios reguladores, y sigue a la aprobación de la terapia por parte de la Comisión Europea en agosto.
Entre las pruebas que respaldan la autorización de la UE se encuentran los resultados de un ensayo de fase 3 con pacientes con PTTc que fueron aleatorizados para recibir Adzynma o terapias basadas en plasma durante seis meses y luego pasaron al otro tratamiento durante otros seis, todos los pacientes recibieron la terapia de Takeda durante los meses 13 a 18.
Ningún paciente experimentó un evento de Púrpura Trombocitopénica Trombótica Aguda mientras recibía Adzynma como tratamiento preventivo, mientras que sí se observó un evento de PTTc Aguda en un paciente que recibía terapias basadas en plasma.
Además, se observó un evento de PTT subaguda en la cohorte de Adzynma durante los períodos uno y dos del estudio, frente a siete eventos de PTT subaguda en seis pacientes que recibieron terapias basadas en plasma. Los resultados de eficacia fueron consistentes en el período de continuación, según la compañía.
“Tras el descubrimiento científico de la PTTc, aún existen importantes necesidades insatisfechas para los pacientes que siguen enfrentándose a eventos agudos potencialmente mortales y síntomas crónicos debilitantes con opciones de tratamiento limitadas,” declaró Ricardo Marek, Presidente de la Unidad de Negocios de Takeda para Europa y Canadá, en Agosto.
https://pmlive.com/pharma_news/takedas-adzynma-approved-by-mhra-for-rare-blood-clotting-disorder-cttp/, Publicado 13 de Mayo 2025