Haya Therapeutics aborda las enfermedades crónicas como si se tratara de un problema lingüístico, la Bio-tecnológica, que recaudó una ronda de financiación de serie A de $65 Millones de Dólares el jueves, está mapeando el «Genoma Oscuro» (Genes que no codifican proteínas) y utiliza esos datos como una piedra de Rosetta para comprender cómo se comunican las Células con el entorno.
Según Samir Ounzain, Co-Fundador y Director Ejecutivo de Haya, el Genoma Oscuro abarca casi el 98% del genoma humano, aunque antes se consideraba «ADN basura,” los investigadores ahora creen que estos genes desempeñan un papel clave en la regulación de la expresión génica y el estado celular.
«Ese 98% del genoma es en realidad el software de la célula, permite que la célula se comunique con el entorno de formas muy sofisticadas y dinámicas, tanto las enfermedades comunes como las crónicas son en realidad enfermedades causadas por el entorno», declaró Ounzain. «Así que, si comprendemos el lenguaje cómo se comunican la célula y el genoma con el entorno, podemos empezar a hacer que las enfermedades comunes y crónicas sean tratables mediante intervención terapéutica».
Haya está integrando la ómica multimodal con el aprendizaje automático y la biología computacional para mapear genes dentro del genoma oscuro que podrían desempeñar un papel en la regulación de los estados celulares asociados con las enfermedades, al descifrar el lenguaje del genoma, identifica los factores desencadenantes basados en el ARN que son la causa raíz de estas afecciones, afirmó Ounzain. «Si se pueden dirigir esos ARN, se puede, de forma muy precisa, empezar a reprogramar la forma en que el genoma se comunica con el entorno y cambiar el estado celular, convirtiendo una célula en una célula sana», explicó Ounzain, el principal candidato de Haya, HTX-001, está dirigido contra un objetivo de ARN largo no Codificante aún no revelada para tratar la insuficiencia cardíaca.
La financiación del jueves, liderada por Sofinnova Partners y Earlybird Venture Capital, ayudará a Haya a implementar el activo en la práctica clínica a principios de 2026 para la Miocardiopatía Hipertrófica no Obstructiva, la insuficiencia cardíaca puede estar causada por dos síntomas opuestos: rigidez cardíaca o Hiper-contractilidad, si bien los inhibidores de la Miosina Cardíaca parecen ser eficaces para abordar la contractilidad, no existen medicamentos aprobados para la Disfunción Diastólica Cardíaca.
«Cada vez es más evidente que la rigidez y la disfunción diastólica se correlacionan de forma dosis dependiente con la fibrosis, por lo tanto, si se logra crear un agente Anti-fibrótico de precisión que pueda bloquear la progresión de la fibrosis o potencialmente revertirla, se comienza a desbloquear la disfunción diastólica en la insuficiencia cardíaca», afirmó Ounzain, creemos que una necesidad insatisfecha muy importante son los pacientes con Disfunción Diastólica Sintomática como consecuencia de la Miocardiopatía Hipertrófica… y queremos ofrecer una solución a la población de pacientes no obstructivos.
Añadió que, una vez que Haya genere datos clínicos que demuestren el mecanismo de acción, planea evaluar el HTX-001 en otros tipos de Insuficiencia Cardíaca.
Por ahora, Haya centra su cartera interna de productos en enfermedades relacionadas con la fibrosis, pero la biología que ha descubierto a través de su mapa del genoma oscuro «se aplica a cualquier tipo de célula que responda al entorno», afirmó.
«Queremos descifrar el genoma oscuro para medicamentos genéticos en muchas áreas diferentes», comentó Ounzain, y la colaboración será fundamental para ello».
Haya ya ha firmado un acuerdo con Lilly, por un valor de hasta Un Billón de Dólares, para buscar en el genoma oscuro candidatos para la obesidad y enfermedades metabólicas, la farmacéutica también participó en la financiación del jueves.
Otros inversores en la ronda incluyen ATHOS, +ND Capital, Alexandria Venture Investments, LifeLink Ventures, Apollo Health Ventures, Longview Ventures, 4see ventures, Bernina Bio-invest y Schroder Capital.
https://firstwordpharma.com/story/5958707, Publicado 09 Mayo 2025