Hympavzi (Marstacimab) de Pfizer ha sido aprobado por la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios del Reino Unido para el tratamiento de la Hemofilia A o B en pacientes adultos y pediátricos, el fármaco ha sido autorizado para prevenir o reducir los episodios de sangrado en pacientes de 12 años o más que pesan al menos 35 kg y padecen Hemofilia A grave sin inhibidores del factor VIII o Hemofilia B grave sin inhibidores del factor IX.
Más de 11,800 personas con Hemofilia A o B vivían en el Reino Unido en 2023/2024, incluidas 2,700 con enfermedad grave, estos trastornos sanguíneos genéticos afectan principalmente a los varones y están causados por una deficiencia de factores de coagulación.
Además de los episodios de sangrado excesivo y prolongado, los pacientes con hemofilia pueden experimentar sangrado espontáneo en las articulaciones y músculos sin haber sufrido una lesión, lo que podría provocar daño articular.
Hympavzi de Pfizer, que se administra mediante una inyección subcutánea semanal con una pluma precargada, actúa reduciendo la cantidad de TFPI, una proteína natural que previene la coagulación excesiva de la sangre, esto promueve la formación de Trombina, una enzima esencial para la coagulación sanguínea.
La decisión de la MHRA sobre el fármaco se basó en los resultados del ensayo BASIS en fase avanzada, en el que la tasa anualizada de hemorragias tratadas fue de 7,85 para la profilaxis rutinaria basada en factores de riesgo durante un período de observación de seis meses y de 5,08 para la profilaxis con Hympavzi durante un período de tratamiento activo de 12 meses.
Seema Patel, Directora Médica de Atención Especializada de Pfizer Reino Unido, describió la autorización como «un paso importante para ofrecer a los pacientes elegibles una nueva opción de tratamiento».
Hympavzi está siendo evaluado por el Instituto Nacional para la Excelencia en la Salud y la Atención y el Consorcio Escocés de Medicamentos para su uso en el NHS. “Seguiremos trabajando con las agencias de reembolso de todo el Reino Unido con el objetivo de que Hympavzi esté disponible en el NHS”, declaró Patel, la hemofilia es un área terapéutica clave para Pfizer y la compañía tiene una presencia significativa en este campo, en julio del año pasado, la Comisión Europea otorgó una autorización de comercialización condicional a su terapia génica para la Hemofilia B para el tratamiento de adultos con casos graves y moderadamente graves, ese mismo mes, la compañía compartió los resultados positivos de un estudio en fase avanzada de su terapia génica en investigación para la Hemofilia A, Giroctocogen Fitelparvovec, que se está desarrollando como parte de un acuerdo de colaboración entre Pfizer y Sangamo Therapeutics.
“A pesar de la complejidad y el desafío de los estudios complementarios, queríamos continuar la investigación en esta área para ayudar a más pacientes con esta afección”, declaró Samit Hirawat, Director Médico y responsable de desarrollo de BMS, si bien el criterio de valoración principal de este ensayo no alcanzó la significación estadística, necesitamos completar nuestro análisis y planeamos colaborar con la comunidad médica y las autoridades reguladoras para analizar estos resultados y los posibles pasos a seguir.”
https://pmlive.com/pharma_news/pfizers-hympavzi-granted-mhra-approval-to-treat-haemophilia-a-and-b/, Publicado 23 de Abril 2025