Belief BioMed y su socio comercial, Takeda China, anunciaron el jueves que su terapia génica para la Hemofilia B, Dalnacogen Ponparvovec, desarrollada en China, recibió la aprobación en China.
«Como el primer fármaco de terapia génica para la hemofilia B desarrollado independientemente en China, se espera que [Dalnacogen Ponparvovec]… brinde a los pacientes una solución terapéutica innovadora y les ayude a retomar una vida normal», declaró Xiao Xiao, Director Científico de Belief, según los socios, la terapia génica de dosis única administra un gen optimizado del Factor IX de coagulación humano a las células hepáticas mediante un Vector Viral Adenoasociado recombinante, lo que permite la expresión continua del Factor de Coagulación y aborda la causa subyacente del trastorno hemorrágico.
La aprobación se basó en los datos de un estudio de fase III de un solo brazo con dalnacogén ponparvovec, presentados en la reunión anual de la Sociedad Americana de Hematología (ASH) del año pasado, que demostraron tasas de hemorragia medias anualizadas de 0,6 tras 52 semanas de seguimiento y niveles promedio de actividad del FIX de 55,08 UI/dl. El número promedio de infusiones de FIX se redujo de 58,2 antes de la terapia génica a 2,9 veces al año después. Cabe destacar que el 80,8 % de los participantes no experimentó ningún episodio hemorrágico después del tratamiento y no se notificaron eventos adversos graves. Según el acuerdo de colaboración entre las empresas, Belief es responsable del desarrollo y la fabricación, mientras que Takeda China se encargará de la comercialización del producto en China, Hong Kong y Macao. «Esta aprobación enriquecerá aún más nuestra cartera en hemofilia y enfermedades raras», comentó Sean Shan, presidente de Takeda China.
En febrero, Pfizer canceló las actividades globales de desarrollo y comercialización de su terapia génica para la hemofilia B, Fidanacogén Elaparvovec, que ya había sido aprobada en EE.UU. y la UE en 2024, debido al escaso interés de los pacientes y sus médicos, con esto, Dalnacogen Ponparvovec se convierte en la única terapia génica para la Hemofilia B comercializada, además de CSL y Hemgenix (Etranacogen Dezaparvovec) de UniQure, que está autorizada en EE.UU., la UE y otros países.
https://firstwordpharma.com/story/5948877, Publicado 10 de Abril 2025