El ensayo Hercules, en fase avanzada, ha estado evaluando el inhibidor oral de la Tirosina Quinasa de Bruton en investigación en pacientes con Esclerosis Múltiple Secundaria Progresiva no Recurrente, para quienes actualmente no existen opciones de tratamiento aprobadas.
Se demostró que Tolebrutinib retrasa el inicio de la progresión de la discapacidad confirmada a los seis meses en un 31%, en comparación con placebo, en pacientes con Esclerosis Múltiple.
Los resultados de los ensayos de fase 3 Gemini 1 y 2, que han evaluado el fármaco en formas recurrentes de este trastorno neurológico, también se publicaron en el New England Journal of Medicine, los estudios Gemini no alcanzaron su criterio de valoración principal común de reducir la tasa anualizada de recaídas en comparación con Aubagio (Teriflunomida), el tratamiento oral actual de Sanofi para la Esclerosis Múltiple, sin embargo, un análisis conjunto mostró que Tolebrutinib retrasó la aparición del empeoramiento de la discapacidad confirmada a los seis meses en un 29% en comparación con Aubagio.
Aproximadamente 2,9 millones de personas en todo el mundo viven con Esclerosis Múltiple, una enfermedad crónica inmunomediada del sistema nervioso central que interrumpe la comunicación entre el cerebro y el resto del cuerpo.
La Esclerosis Múltiple recurrente, caracterizada por episodios de deterioro de la función neurológica seguidos de períodos de recuperación parcial o completa, representa aproximadamente el 85% de los diagnósticos iniciales mientras que la EMSP no recidivante, que se refiere a pacientes que han dejado de experimentar recaídas pero continúan acumulando discapacidad, es mucho menos común.
Sanofi destacó que Tolebrutinib tiene el potencial de ser la primera terapia en modular los factores inmunológicos que impulsan la inflamación crónica tras la barrera hemato-encefálica, que desempeña un papel crucial en la acumulación de discapacidad en la Esclerosis Múltiple. “Al actuar sobre los mecanismos de progresión de la discapacidad tras la barrera hematoencefálica, el Tolebrutinib tiene el potencial de convertirse en una opción terapéutica revolucionaria para las personas con Esclerosis Multiple,” afirmó Erik Wallström, Director Global de Desarrollo Neurológico de Sanofi.
El mes pasado, la FDA aceptó el Tolebrutinib para revisión prioritaria como tratamiento para la Esclerosis Múltiple no resecable y para ralentizar la acumulación de discapacidad independientemente de la actividad de recaída en adultos, la FDA ha asignado al fármaco una fecha de entrada en vigor del 28 de septiembre de 2025, y actualmente se está revisando un expediente de solicitud regulatoria en la UE.
https://pmlive.com/pharma_news/sanofis-tolebrutinib-shown-to-delay-ms-disability-progression-in-phase-3-study/, Publicado 10 de Abril 2025