Fabhalta (Iptacopan) de Novartis, de administración oral, ha sido aprobado por la FDA como el primer tratamiento para la Glomerulopatía del Complemento 3 (C3G), una Enfermedad Renal Ultra-Rara.
Cada año, aproximadamente una o dos personas por millón en todo el mundo son diagnosticadas con C3G; esta enfermedad se caracteriza por la acumulación de depósitos de proteína C3 en los glomérulos renales, la red de vasos sanguíneos del cuerpo diseñada para filtrar los desechos y eliminar el exceso de líquidos de la sangre, esto causa inflamación y daño glomerular que resulta en Proteinuria (proteína en la orina), hematuria (sangre en la orina) y una función renal reducida, aproximadamente la mitad de los pacientes con C3G progresan a insuficiencia renal en los diez años posteriores al diagnóstico; Fabhalta, que ha sido autorizado específicamente para reducir la proteinuria en adultos con C3G, actúa selectivamente sobre la causa subyacente de la enfermedad.
El fármaco ya está aprobado en EE.UU. para tratar a pacientes con Nefropatía por Inmunoglobulina A, otra Enfermedad Renal Rara, y el trastorno sanguíneo poco común conocido como Hemoglobinuria Paroxística Nocturna; la última decisión de la FDA se basó en los resultados positivos del estudio APPEAR-C3G de fase 3, que demostró que los pacientes tratados con Fabhalta junto con cuidados de apoyo lograron una reducción estadística y clínicamente significativa del 35,1% en la proteinuria a los seis meses, en comparación con aquellos aleatorizados para recibir el placebo.
Los datos sobre el criterio de valoración secundario de la tasa de filtración glomerular estimada (una medida de la función renal) también mostraron mejoras a los seis meses con Fabhalta en comparación con placebo, y la terapia de Novartis demostró un perfil de seguridad favorable sin nuevas señales de seguridad observadas. Carla Nester, Co-Investigadora del estudio Appear-C3G, afirmó: “La C3G es una enfermedad debilitante que suele afectar a jóvenes y que afecta a muchos aspectos de su salud física y emocional, y nuestras opciones de tratamiento anteriores presentaban importantes desafíos, esta aprobación de Fabhalta es histórica para toda la comunidad de la C3G, ya que ahora, por primera vez, contamos con una terapia que se cree que trata la causa subyacente de la enfermedad, lo que ofrece la posibilidad de un nuevo estándar de atención para los pacientes.”
La decisión llega menos de un mes después de que el Comité de Medicamentos Humanos de la Agencia Europea de Medicamentos recomendará Fabhalta para el tratamiento de adultos con C3G, La Comisión Europea revisará ahora la recomendación del Comité para tomar una decisión sobre Fabhalta en esta indicación.
https://pmlive.com/pharma_news/novartis-fabhalta-granted-fda-approval-to-treat-ultra-rare-kidney-disease-c3g/, Publicado 25 de Marzo 2025