AstraZeneca y su socio Ionis Pharmaceuticals han obtenido su segunda aprobación importante para Eplontersen, esta vez en la UE, donde se venderá como Wainua para tratar la Amiloidosis Hereditaria mediada por Transtiretina en pacientes adultos con Polineuropatía en estadio 1 o estadio 2 (ATTRv-PN), el fármaco ha sido autorizado en los EE.UU. desde finales de 2023, donde se comercializa como Wainua.
El medicamento dirigido al ARN, que se administra una vez al mes, está diseñado para atacar con precisión y reducir la producción de la Proteína Transtiretina en su origen en el hígado, el año pasado generó ventas por $85 Millones de Dólares.
La aprobación de la UE, que se produce tras una opinión positiva del Comité de Medicamentos de Uso Humano, se basa en los resultados del ensayo de fase III Neuro-TTRansform, en el que Wainzua redujo las concentraciones séricas de TTR en un 82% desde el inicio en la semana 66, en comparación con el 11% en un grupo placebo externo, una diferencia significativa, el fármaco también detuvo la progresión de la enfermedad, ya que el 47% de los pacientes tratados mejoraron en la escala de Deterioro Neuropático Modificado +7 (mNIS+7), frente al 17% en el grupo placebo.
La aprobación europea «ofrece a los adultos con [ATTRv-PN] hereditaria una nueva opción de tratamiento autoadministrado que proporciona una supresión constante de la producción de Transtiretina y mejora el deterioro neuropático y la calidad de vida», afirmó Brett Monia, Director Ejecutivo de Ionis.
https://firstwordpharma.com/story/5940845, Publicado 10 de Marzo 2025