El fármaco ha sido aprobado para su uso en combinación con Ácido Urso-desoxicólico (UDCA) para tratar a adultos que no responden adecuadamente al UDCA solo, y como monoterapia para aquellos que no toleran el Ácido Urso-Desoxicólico.
Aproximadamente 163.000 personas en Europa padecen Colangitis Biliar Primaria, una enfermedad autoinmune de los conductos biliares que afecta desproporcionadamente a las mujeres; la enfermedad suele desarrollarse muy lentamente a lo largo de muchos años y se caracteriza por prurito, o picor crónico, y fatiga, también puede causar daño hepático y posible insuficiencia hepática si no se trata; Seladelpar, un agonista oral del receptor delta activado por el proliferador de peroxisomas, está diseñado para reducir la producción de Ácido Biliar en el hígado, previniendo el daño hepático y reduciendo los niveles de Ácido Biliar Circulante.
La decisión de sigue una recomendación reciente del Comité de Medicamentos Humanos de la Agencia Europea de Medicamentos y fue respaldada por los resultados positivos del estudio de fase 3 Response, en el que el 62% de los pacientes que recibieron Seladelpar diariamente alcanzaron el criterio de valoración principal de respuesta bioquímica compuesta al año, en comparación con el 20% de los que recibieron placebo.
Seladelpar condujo a la normalización de los valores de Fosfatasa Alcalina, un marcador Colestásico que predice el riesgo de trasplante de hígado y muerte, en el 25% de los pacientes al año, mientras que este cambio no se observó en ningún paciente que recibió placebo.
Los pacientes tratados con el fármaco de Gilead también demostraron una reducción estadísticamente significativa del prurito en comparación con el placebo; Timothy Watkins, Vicepresidente de Desarrollo Clínico de Terapias Anti-inflamatorias en Gilead, afirmó: “Las personas que viven con CBP en Europa han estado esperando avances en el tratamiento durante muchos años, hasta ahora, no ha habido ningún tratamiento aprobado para la Colángitis Biliar Primaria que aborde tanto los biomarcadores sustitutos de la enfermedad subyacente como el prurito, un síntoma común y a veces debilitante, eso cambia… con la aprobación condicional de Seladelpar, que ha demostrado ayudar a tratar la enfermedad y reducir el prurito”.
De acuerdo con la vía de aprobación condicional de la Comisión Europea, la autorización continua de Seladelpar en estas indicaciones de CBP estará supeditada a la verificación y descripción del beneficio clínico.
https://pmlive.com/pharma_news/gileads-seladelpar-obtiene-aprobación-condicional-de-la-ce-para-tratar-enfermedades-hepáticas-raras-pbc/, Publicado 24 de Febrero 2025