La Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios del Reino Unido (MHRA) ha aprobado el uso de Livdelzi (Seladelpar) de Gilead Sciences para el tratamiento de adultos con Colangitis Biliar Primaria, una Enfermedad Hepática poco frecuente.
El organismo regulador del Reino Unido ha aprobado el uso del fármaco junto con el Ácido Urso-Desoxicólico para tratar a pacientes que no responden adecuadamente al UDCA, y también como monoterapia para aquellos que no toleran el UDCA.
La Colangitis, que afecta a aproximadamente 25.000 personas en el Reino Unido, es una enfermedad autoinmune poco frecuente de los conductos biliares que afecta principalmente a las mujeres y que actualmente no tiene cura.
El prurito, o picor crónico, y la fatiga son algunos de los síntomas más comunes de la Colangitis, y la enfermedad puede causar daño hepático y posible insuficiencia hepática si no se trata.
Livdelzi pertenece a una clase de fármacos denominados agonistas del receptor delta activado por el Proliferador de Peroxisomas y está diseñado para reducir la producción de Ácido biliar en el hígado, lo que previene el daño Hepático y reduce los niveles de Ácido Biliar Circulante.
Gilead obtuvo acceso a Livdelzi en marzo, cuando completó su adquisición de CymaBay Therapeutics por $4,3 Billones de Dólares, desde entonces, el fármaco ha sido aprobado por la FDA y recomendado por el Comité de medicamentos humanos de la Agencia Europea de Medicamentos para la Colangitis.
Estas decisiones se basaron en los resultados positivos del estudio de fase 3 Response, en el que el 62% de los pacientes que recibieron Livdelzi oral lograron, el criterio de valoración principal de la respuesta bioquímica compuesta al año, frente al 20% de los que recibieron placebo.
El tratamiento con Livdelzi condujo a la normalización de los valores de Fosfatasa Alcalina, un marcador colestásico que predice el riesgo de trasplante de hígado y muerte, en el 25% de los pacientes al año, mientras que este cambio no se observó en ningún paciente que recibió placebo, los pacientes tratados con Livdelzi también demostraron una reducción estadísticamente significativa del prurito en comparación con el placebo.
Julian Beach, director ejecutivo interino de calidad y acceso a la atención médica de la MHRA, dijo: «Estamos seguros de que se han cumplido los estándares regulatorios adecuados para la aprobación de este medicamento, al igual que con todos los productos, mantendremos su seguridad bajo estrecha supervisión».
La aprobación se produce solo unos días después de que Gilead y LEO Pharma firmaran una asociación estratégica por valor de $1,7 Billones de Dólares para avanzar en el programa oral de moléculas pequeñas STAT6 de LEO para enfermedades inflamatorias.
https://pmlive.com/pharma_news/gileads-livdelzi-approved-by-mhra-to-treat-primary-biliary-cholangitis-in-adults/, Publicado 20 de Enero 2025