El inhibidor oral bioactivo de la Tirosina Quinasa de Bruton de Sanofi, Tolebrutinib, ha obtenido la designación de terapia innovadora de la FDA para el tratamiento de la población adulta con Esclerosis Múltiple Progresiva Secundaria no Recurrente.
La designación está respaldada por los resultados positivos del ensayo de fase III Hércules, donde la terapia mostró un retraso del 31% en el tiempo hasta el inicio de la progresión de la Discapacidad Confirmada a los seis meses en comparación con placebo.
En el ensayo, Tolebrutinib también mostró resultados prometedores en los criterios de valoración secundarios, la proporción de sujetos que experimentaron una mejora de la discapacidad confirmada fue casi el doble, un 10% con Tolebrutinib, en contraste con el 5% de los que recibieron placebo, sin embargo, el ensayo también observó elevaciones de las enzimas hepáticas, con un 4,1% de los receptores de la terapia experimentando niveles superiores a tres veces el límite superior de lo normal frente al 1,6% en el grupo de placebo.
Actualmente, Sanofi está finalizando las presentaciones regulatorias para la terapia en EE.UU. y se prepara para su presentación en la Unión Europea, mientras tanto, el estudio de fase III, Perseus, en Esclerosis Múltiple progresiva primaria está en curso, con resultados previstos para la segunda mitad del próximo año.
Se prevé que Tolebrutinib module los Linfocitos B y la Microglia asociada a la enfermedad debido a su acción como inhibidor de la Tirosina Quinasa, actualmente se encuentra en investigación clínica y ninguna autoridad regulatoria ha evaluado aún su eficacia y su seguridad.
Erik Wallström, Director Global de Desarrollo Neurológico de Sanofi, dijo: “Esta designación de Terapia Innovadora demuestra el potencial de Tolebrutinib para retrasar la progresión de la discapacidad, una necesidad crítica no satisfecha para las personas que viven con Esclerosis Múltiple, “Esperamos trabajar con la FDA durante la revisión regulatoria de este medicamento, el primero de su tipo, en la Esclerosis Múltiple progresiva secundaria no recurrente, donde actualmente no hay tratamientos aprobados disponibles”.
https://www.pharmaceutical-business-review.com/news/sanofi-tolebrutinib-breakthrough-fda/, Publicado 16 de Diciembre 2024