La Comisión Europea ha aprobado Hympavzi (Marstacimab) de Pfizer para tratar la Hemofilia A o B en pacientes adultos y pediátricos.
El fármaco ha sido autorizado específicamente para la profilaxis rutinaria de episodios hemorrágicos en pacientes de 12 años o más que pesen al menos 35 kg g y tienen hemofilia A grave sin inhibidores del factor VIII o Hemofilia B grave sin inhibidores del factor IX.
La decisión de la Comunidad Europea convierte a Hympavzi en el primer inhibidor de la vía del factor tisular aprobado en la Unión Europea para tratar la Hemofilia A o B, así como en el primer medicamento para la Hemofilia aprobado por el organismo regulador que se puede administrar mediante una Pluma Auto-inyectora Pre-cargada.
Más de 800.000 personas en todo el mundo padecen hemofilia, una familia de trastornos sanguíneos genéticos raros causados por una deficiencia del factor de coagulación.
La enfermedad aumenta el riesgo de hemorragias repetidas dentro de las articulaciones y, a pesar de los recientes avances en el tratamiento, muchos pacientes siguen experimentando episodios de hemorragia repetidos y controlan su afección con infusiones intravenosas frecuentes que pueden tener que administrarse varias veces por semana.
Hympavzi de Pfizer se administra como una inyección subcutánea una vez a la semana y actúa reduciendo la cantidad de la proteína anticoagulante natural, el inhibidor de la vía del factor tisular, esto aumenta la cantidad de Trombina, una enzima fundamental para la coagulación sanguínea, que se genera.
La aprobación de la UE, que se produce poco más de un mes después de que la FDA aprobara el fármaco para la misma población de pacientes, estuvo respaldada por los resultados positivos del ensayo BASIS en fase avanzada.
Se demostró que Hympavzi reduce la tasa de sangrado anualizada de las hemorragias tratadas en un 35% durante el período de tratamiento activo de 12 meses, lo que demuestra la no inferioridad y la superioridad en comparación con la profilaxis de rutina con factor VIII o factor IX administrados como parte de la atención habitual.
Alexandre de Germay, Director Comercial Internacional y Vicepresidente Ejecutivo de Pfizer, dijo: «Hympavzi ofrece una opción de tratamiento de primera clase para las personas que viven con Hemofilia, una enfermedad que a menudo provoca Hemorragias Articulares Recurrentes y puede afectar a actividades diarias tan simples como subir escaleras… esperamos ofrecer este medicamento que reduce las hemorragias en comparación con la profilaxis con factor y, lo que es más importante, requiere una preparación limitada, lo que satisface una necesidad clave para los pacientes elegibles».
https://pmlive.com/pharma_news/pfizers-hympavzi-recibe-la-aprobación-de-la-ce-para-tratar-la-haemophilia-a-y-b/, Publicado 25 de Noviembre 2024