La FDA ha otorgado la aprobación acelerada a Scemblix (Asciminib) de Novartis para tratar un nuevo subconjunto de pacientes con Leucemia Mieloide Crónica, el inhibidor de STAMP ha sido autorizado para tratar a adultos con Leucemia Mieloide con cromosoma Filadelfia Positivo en la fase crónica, lo que aumenta aproximadamente cuatro veces la población elegible para el medicamento, la decisión de la FDA estuvo respaldada por los resultados positivos del ensayo ASC4FIRST de última etapa, en el que Scemblix demostró tasas de respuesta molecular mayores superiores en ambos criterios de valoración primarios en la semana 48 frente a la elección de los investigadores de tratamiento con inhibidores de la Tirosina Quinasa e Imatinib solo.
Se espera que este año se diagnostiquen aproximadamente 9,280 casos nuevos de Leucemia Mieloide Crónica, un tipo de Cáncer que comienza en ciertas células hematopoyéticas de la médula ósea, la mayoría de los pacientes tienen una anomalía conocida como cromosoma Filadelfia, que hace que proliferen los glóbulos blancos malignos.
Si bien los TKI han transformado la Leucemia Mieloide en una enfermedad crónica, Novartis destacó que los desafíos de eficacia y seguridad asociados con los medicamentos continúan afectando el éxito del tratamiento a largo plazo, ya que muchos de los pacientes con enfermedad recién diagnosticada no cumplen los objetivos de respuesta molecular y muchos interrumpen o cambian el tratamiento debido a la intolerancia; Scemblix de Novartis, que ya está aprobado en más de 75 países para tratar la LMC en fase crónica Ph-positiva en pacientes que han sido tratados previamente con dos o más TKI, está diseñado para ser altamente específico y minimizar los efectos mediados por quinasas.
Victor Bulto, Presidente de Novartis en EE.UU., dijo: “A pesar de los muchos avances en el campo, los pacientes aún necesitan opciones de tratamiento que sean altamente efectivas con un perfil de tolerabilidad favorable para ayudarlos a lograr resultados significativos mientras manejan enfermedades crónicas, “Con esta aprobación, podemos ofrecer a los pacientes adultos con Leucemia Mieloide en fase crónica Ph-positiva recién diagnosticados una nueva opción de tratamiento que combina ambos, con el potencial de cambiar la trayectoria de muchas más personas que viven con Leucemia”.
https://pmlive.com/pharma_news/novartis-scemblix-granted-fda-accelerated-approval-in-newly-diagnosed-cml/, Publicado 04 de Noviembre 2024