AstraZeneca (AZ) ha recibido la aprobación de la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios (MHRA) del Reino Unido para el uso de Wainua (Eplontersén) en adultos con la rara enfermedad progresiva Amiloidosis Hereditaria por Transtiretina (ATTRv).
El fármaco ha sido autorizado específicamente para su uso en pacientes con polineuropatía (PN), que es un daño a múltiples nervios fuera del cerebro y el sistema nervioso central, esto provoca dolor, debilidad progresiva y pérdida de sensibilidad en las piernas y los brazos, así como dificultades de movilidad.
En las formas hereditarias y no hereditarias de Amiloidosis por Tanstiretina, la proteína Transtiretina (TTR) se acumula en forma de fibrillas en los tejidos e interfiere en sus funciones normales, a medida que las fibrillas de proteína TTR se acumulan, se produce más daño tisular y la enfermedad empeora.
Wainua, que se administra como inyección debajo de la piel mediante una pluma precargada, está diseñada para reducir la producción de proteína TTR en su origen, lo que reduce los efectos de la enfermedad.
La decisión de la MHRA sobre la terapia estuvo respaldada por los resultados positivos del ensayo Neuro-TTRansform de última etapa, en el que los pacientes con ATTRv tratados con Wainua experimentaron mayores reducciones en los niveles de TTR y un menor empeoramiento de la enfermedad desde el inicio en comparación con un grupo placebo externo.
Julian Beach, Director Ejecutivo Interino de Calidad y Acceso a la Atención Médica de la MHRA, dijo: «Estamos seguros de que se han cumplido los estándares regulatorios adecuados de seguridad, calidad y eficacia para la aprobación de esta nueva formulación. Al igual que con todos los productos, mantendremos su seguridad bajo estrecha vigilancia”.
AZ obtuvo acceso a Wainua en 2021 después de firmar un acuerdo de desarrollo y comercialización global con Ionis Pharmaceuticals, el acuerdo establecía que las empresas desarrollarían y comercializarían conjuntamente la terapia en los EE. UU., mientras que AZ la desarrollaría y comercializaría en el resto del mundo, excepto en América Latina, los socios recibieron la aprobación de la FDA para Wainua para tratar la ATTRv-PN en diciembre del año pasado.
Ruud Dobber, Vicepresidente Ejecutivo de la Unidad de Negocios Bio-Farmacéuticos de AZ, dijo en el momento del anuncio: “Existe una necesidad médica urgente de nuevas terapias para las personas que viven con [ATTRv-PN], la aprobación estadounidense de Wainua ofrece una nueva opción de tratamiento que proporciona una reducción constante y sostenida en la concentración sérica de TTR en comparación con el valor inicial, al tiempo que detiene la progresión de la enfermedad y mejora la calidad de vida de las personas que viven con esta afección debilitante”.
https://pmlive.com/pharma_news/astrazeneca-recibe-la-aprobación-de-la-mhra-para-wainzua-en-una-enfermedad-nerviosa-rara-attrv-pn/, Publicado 17 de Octubre 2024