Amgen ha compartido resultados positivos de primera línea de un ensayo de última etapa de su terapia de depleción de Células B Uplizna (Inebilizumab-Cdon) en adultos con Miastenia Grave Generalizada, el ensayo de fase 3 MINT ha estado evaluando la eficacia y seguridad del fármaco tanto en pacientes con Miastenia Grave con auto-anticuerpos del receptor de Acetilcolina positivos como con auto-anticuerpos de Quinasa Específica del Músculo Positivos.
Hasta 100.000 personas en los EE.UU. padecen Miastenia Gravis, un trastorno autoinmune poco común que altera la comunicación neuromuscular y causa debilidad muscular, y la gMG representa aproximadamente el 85% de todos los casos, la enfermedad se observa con mayor frecuencia en mujeres de 20 a 30 años y en hombres de 50 años o más, y causa síntomas como dificultad para respirar, dificultad para tragar y deterioro del habla y la visión.
Los resultados del MINT, presentados en la Reunión Anual de la Asociación Estadounidense de Medicina Neuromuscular y Electro-diagnóstica de este año, demostraron un cambio estadísticamente significativo desde el inicio en la puntuación de las actividades de la vida diaria de la Miastenia Gravis para Uplizna en comparación con el placebo en la semana 26 en la población del estudio combinada, lo que cumplió con el criterio de valoración principal del estudio.
El fármaco también demostró cambios estadísticamente significativos y clínicamente significativos desde el inicio en comparación con placebo para los criterios de valoración secundarios clave, incluido el cambio en la puntuación cuantitativa de Miastenia Grave para la población combinada en la semana 26.
Amgen agregó que los pacientes que ingresaron al estudio que tomaban Corticosteroides fueron reduciendo gradualmente la dosis a partir de la semana cuatro hasta 5 mg de Prednisona por día en la semana 24, y no se identificaron nuevas señales de seguridad.
Jay Bradner, Vicepresidente Ejecutivo de Investigación y Desarrollo y Director Científico de Amgen, dijo: «Los pacientes que viven con gMG merecen una opción de tratamiento eficaz que proporcione alivio de los síntomas a largo plazo…, los resultados clínicamente significativos del ensayo MINT refuerzan aún más la creciente evidencia de Uplizna en enfermedades autoinmunes graves…»
Amgen dijo que está planeando solicitar la aprobación estadounidense de Uplizna en esta indicación, seguida de otros mercados clave, el fármaco ya cuenta con aprobaciones para tratar a ciertos adultos con trastorno del espectro de la Neuro-mielitis Óptica, una enfermedad autoinmune rara que ataca el nervio óptico, la médula espinal, el cerebro y el tronco encefálico.
https://pmlive.com/pharma_news/amgen-shares-positive-late-stage-results-for-uplizna-in-generalised-myasthenia-gravis/, Publicado 17 de Octubre 2024