El comprimido para llevar a casa estará disponible en el Sistema Nacional de Salud de Inglaterra para tratar la Enfermedad de Von Hippel-Lindau en adultos que requieren terapia para Carcinomas de Células Renales Asociados a VHL, Hemangioblastomas del Sistema Nervioso Central o Tumores Neuroendocrinos Pancreáticos, y para quienes los procedimientos localizados no son adecuados o no son deseables.
La enfermedad de VHL, que afecta aproximadamente a una de cada 70.000 personas, se produce cuando una mutación en el gen VHL hace que las células crezcan de forma anormal, esto puede provocar el desarrollo de quistes o tumores en diferentes partes del cuerpo, incluidos los riñones, el cerebro y el páncreas, que pueden afectar a su funcionamiento o volverse cancerosos.
Hasta ahora, los únicos tratamientos disponibles han sido la cirugía invasiva o la radioterapia, y los pacientes suelen necesitar múltiples cirugías a lo largo de su vida.
Benson Fayehun, Jefe de Oncología de MSD UK, afirmó: “La enfermedad de VHL es una enfermedad genética compleja y devastadora, y los pacientes suelen actuar como cuidadores de sus familiares, que también pueden tener un diagnóstico de VHL, hasta ahora, estos pacientes han tenido pocas opciones de tratamiento, que normalmente se limitaban a procedimientos invasivos.
“Esta decisión ofrece una opción bienvenida para los pacientes, ya que reduce la necesidad y el impacto de numerosas cirugías”, alrededor de 100 personas podrían beneficiarse de Welireg en el primer año y aproximadamente 50 personas por año a partir de entonces, según NHS England, el borrador final de las directrices del Instituto Nacional para la Excelencia en la Salud y la Atención Médica del Reino Unido sobre el fármaco, que fue posible gracias a la colaboración entre el NHS England y MSD para proporcionar acceso a través del Fondo de Medicamentos contra el Cáncer, fue respaldado por los resultados de los ensayos clínicos que muestran que el 95% de los pacientes no experimentaron ningún crecimiento en sus tumores en dos años de tomar el tratamiento y el 56% de los tumores de los pacientes se redujeron.
Sin embargo, la agencia señaló que existen «algunas incertidumbres» y que se necesitan más pruebas antes de que Welireg pueda considerarse para el uso rutinario en el NHS, por lo que se ha recomendado su uso con una mayor recopilación de datos.
Helen Knight, Directora de Evaluación de Medicamentos en El Instituto Nacional para la Excelencia en la Salud y la Atención Médica del Reino Unido, dijo: «Este es un nuevo tratamiento que tiene el potencial de prevenir la pérdida de la función orgánica debido a tumores y cirugías repetidas y mejorar la calidad de vida de las personas a un precio que es conveniente para el contribuyente. Por lo tanto, estamos encantados de poder recomendarlo hoy mientras se recopilan más pruebas».
https://pmlive.com/pharma_news/msds-welireg-recommended-by-nice-to-treat-von-hippel-lindau-disease/, Publicado 05 de Septiembre 2024