El inhibidor de BTK por vía oral en fase de investigación de Sanofi, Tolebrutinib, ha arrojado resultados contrastantes en tres ensayos de fase III sobre Esclerosis Múltiple, quedando a la zaga en dos de ellos para la Esclerosis Múltiple Recurrente mientras que tuvo éxito en un tercer estudio con una oportunidad comercial más limitada.
En el estudio Hercules, Tolebrutinib cumplió su criterio de valoración principal en la Esclerosis Múltiple progresiva secundaria no recurrente, una enfermedad para la que actualmente no existen terapias aprobadas, el fármaco mostró una mejora con respecto al placebo en el retraso del tiempo hasta el inicio de la progresión confirmada de la discapacidad en esta población de pacientes, el ensayo definió a la Esclerosis Múltiple no recurrente al inicio del estudio como un diagnóstico con una puntuación en la escala ampliada del estado de discapacidad entre 3,0 y 6,5, sin recaídas Clínicas durante los 24 meses anteriores y evidencia documentada de acumulación de discapacidad en los 12 meses anteriores, Sanofi dijo que el análisis preliminar de la seguridad hepática se informó como «coherente» con estudios previos de Tolebrutinib, un punto clave dadas las preocupaciones a nivel de clase que han llevado a suspensiones clínicas para múltiples inhibidores de BTK durante los últimos dos años.
«Tolebrutinib representa… una posible primera opción de tratamiento en la enfermedad con un beneficio clínicamente significativo en la acumulación de discapacidad», comentó el Director de Investigación y Desarrollo Houman Ashrafian en un comunicado del lunes. «Abordar la acumulación de discapacidad, que se cree que está impulsada por una neuroinflamación latente, sigue siendo la mayor necesidad médica no satisfecha en las personas con Esclerosis Múltiple progresiva secundaria no recurrente en la actualidad».
Sin embargo, las noticias fueron menos positivas para la población más amplia de pacientes con Esclerosis, los estudios Gemini 1 y 2, que evaluaron el Tolebrutinib en personas con formas recurrentes de Esclerosis Múltiple Recurrente, no cumplieron con su criterio principal de valoración de reducción de las tasas de recaídas anualizadas en comparación con la Teriflunomida, el resultado sigue a un revés similar para el Evobrutinib de Merck KGaA a finales del año pasado, lo que plantea interrogantes sobre el papel de la clase de fármacos en el tratamiento de las formas recurrentes de la enfermedad.
Sin embargo, a pesar de la decepción, Sanofi dice que un análisis de los datos agrupados de empeoramiento de la discapacidad confirmada a los 6 meses, con un criterio de valoración secundario clave en los estudios Gemini, mostró un «retraso considerable» en el tiempo hasta la aparición, «lo que respalda los datos de lo observado en Hercules».
Los analistas de la industria en Jefferies han sugerido que el Tolebrutinib aún podría generar, ingresos anuales máximos de la vacuna alcanzarán los $2 Billones de Dólares en función de su potencial, los resultados de los tres estudios se presentarán a finales de este mes en el Congreso del Comité Europeo para el Tratamiento e Investigación de la Esclerosis Múltiple.
https://firstwordpharma.com/story/5891052, Publicado 03 de Septiembre 2024