Bayer inició una colaboración con NextRNA para desarrollar dos pequeñas moléculas contra el cáncer que actúan dirigiéndose a la interacción entre los ARN largos no codificantes (lncRNA) que provocan enfermedades y las proteínas de unión al ARN, lo que proporciona un punto de validación para los lncRNA como una nueva clase de dianas oncológicas, en virtud del acuerdo de tres años anunciado el miércoles, Bayer tendrá la opción de licenciar ambos programas, y NextRNA será elegible para recibir $547 Millones de Dólares en pagos iniciales y por hitos, además de regalías por ventas escalonadas, el programa principal está en desarrollo preclínico y, para el segundo programa, Bayer seleccionará uno de un grupo de dianas de lncRNA identificadas por NextRNA para avanzar hacia el descubrimiento de fármacos.

Fundada en 2021, NextRNA salió de la clandestinidad en marzo de 2022 con $56 Millones de Dólares en financiación inicial y de serie A combinada para desarrollar su motor de descubrimiento de fármacos y dianas de lncRNA y avanzar en sus moléculas principales, la plataforma de la empresa se basa en el trabajo del laboratorio del cofundador Carl Novina, Profesor Asociado de Medicina en el Instituto del Cáncer Dana-Farber y la Facultad de Medicina de Harvard.

“Los lncRNA son ARN no codificantes que tienen más de 200 pares de bases y, gracias a su longitud, pueden crear estructuras que les permiten interactuar con las proteínas, durante un tiempo, la gente pensó que los ARN no codificantes largos eran un subproducto de la célula y que realmente no tenían ninguna función”, dijo el Director Ejecutivo Dominique Verhelle. “El trabajo del mundo académico y de empresas como NextRNA ha demostrado que los lncRNA se expresan en realidad en las células cuando necesitan ejercer una función específica y, cuando se expresan de forma anormal, comienzan a reclutar e interactuar con proteínas y a activar funciones que no deberían”, en el contexto del Cáncer, los lncRNA anormales interactúan con proteínas, como factores de transcripción o modificadores epigenéticos, de una manera que puede provocar la proliferación celular y el crecimiento tumoral.

Las pequeñas moléculas de NextRNA están diseñadas para inhibir las interacciones que provocan enfermedades al dirigirse directamente a un lncRNA desregulado o a su proteína de unión asociada. “Por ejemplo, si el lncRNA interactúa con una proteína importante, optaríamos por dirigirnos al lado del lncRNA de la interacción para preservar la función de la proteína en otras células donde se necesita”, dijo Verhelle.

A corto plazo, NextRNA se centra en aplicar su plataforma al Cáncer y la neurociencia, pero Verhelle señaló que “la inmunología y el Cardiometabolismo son otras áreas terapéuticas en las que el lncRNA es muy prometedor como objetivo” y dijo que la empresa está abierta a asociaciones en muchas áreas de enfermedades diferentes.

https://firstwordpharma.com/story/5889666, Publicado 28 de Agosto 2024