El estudio de última etapa de TMB-001 de Timber Pharmaceuticals sobre pacientes con Ictiosis Congénita de moderada a grave no logró cumplir con sus criterios de valoración primarios y secundarios clave, lo que supuso un duro golpe para LEO Pharma; TMB-001 es una formulación de Ungüento Tópico en investigación de Isotretinoína, que LEO obtuvo a principios de este año mediante la adquisición de activos de Timber después de su declaración de quiebra del Capítulo 11, tras el acuerdo, Timber se reformó como una subsidiaria de propiedad total de LEO, el ensayo de fase III Ascend evaluó TMB-001 en alrededor de 200 pacientes de 6 años o más con los subtipos Ictiosis Congénita Autosómica Recesiva o Ictiosis Recesiva Ligada al Cromosoma X, Timber dijo que el estudio no mostró una diferencia estadísticamente significativa entre la proporción de pacientes que respondieron al tratamiento con TMB-001 después de 12 semanas en comparación con los tratados con el vehículo.
«Estamos decepcionados y entristecidos por los resultados», dijo el Director Ejecutivo de Timber, John Koconis, explicando que «después de los alentadores resultados de la Fase IIb, observamos una respuesta al vehículo inesperadamente alta en el ensayo ASCEND», la compañía agregó que la mayoría de los eventos adversos observados en el estudio fueron reacciones cutáneas localizadas no graves de gravedad leve o moderada.
https://firstwordpharma.com/story/5887969, Publicado 22 de Agosto 2024