Livdelzi (Seladelpar) de Gilead Science ha recibido la aprobación acelerada de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos para tratar la Colangitis Biliar, el agonista PPAR Delta ha sido autorizado para su uso junto con el Ácido Ursodesoxicólico para tratar a adultos que tienen una respuesta inadecuada al Ácido Ursodesoxicólico y también como monoterapia para pacientes que no pueden tolerar el Ácido Ursodesoxicólico, que afecta aproximadamente a 130.000 personas en los EE.UU. la CBP es una enfermedad autoinmune rara de los conductos biliares que afecta principalmente a las mujeres, el prurito o picor y la fatiga se encuentran entre los síntomas tempranos más comunes de la Colangitis, y la enfermedad puede causar daño hepático y posible insuficiencia hepática si no se trata, la decisión de la FDA estuvo respaldada por los resultados positivos del estudio Response en etapa avanzada, en el que el 62% de los pacientes que recibieron Livdelzi Oral alcanzaron el criterio de valoración principal de respuesta bioquímica compuesta después de 12 meses, frente al 20% de los que recibieron placebo; el tratamiento con Livdelzi condujo a la normalización de los valores de Fosfatasa Alcalina, un marcador colestásico que predice el riesgo de trasplante de hígado y muerte, en el 25% de los pacientes a los 12 meses, mientras que este cambio no se observó en ningún paciente que recibió el placebo.
Los pacientes tratados con Livdelzi también demostraron una reducción estadísticamente significativa del prurito en comparación con placebo, en línea con la vía de aprobación acelerada de la FDA, la aprobación continua de Livdelzi en esta indicación puede depender de la verificación del beneficio clínico en un ensayo confirmatorio, dijo Daniel O’Day, Presidente y Director Ejecutivo de Gilead: «Las personas que viven con Colangitis han estado esperando avances en el tratamiento durante muchos años, la aprobación de Livdelzi, con su perfil distintivo, les proporciona una nueva opción importante»; Gilead obtuvo acceso a Livdelzi en marzo a través de su adquisición de CymaBay Therapeutics por $4,3 Billones de Dólares, la empresa compartió recientemente datos positivos del estudio abierto Assure, que ha estado evaluando la seguridad y eficacia a largo plazo de Livdelzi en adultos con Colangitis Biliar que habían participado previamente en un ensayo del fármaco y que no habían respondido adecuadamente al UDCA, los resultados mostraron que el 70% de los 148 pacientes que recibieron una dosis oral de 10 mg de Livdelzi una vez al día alcanzaron el punto final de respuesta compuesta clínicamente significativa y el 37% logró la normalización de la fosfatasa alcalina después de 12 meses.
https://pmlive.com/pharma_news/livdelzi-de-gilead-recibe-la-aprobación-acelerada-de-la-fda-para-tratar-la-colangitis-biliar-primaria/, Publicado 20 de Agosto 2024