La FDA ha aprobado Fabhalta (Iptacopan) de Novartis para reducir el exceso de proteínas en la orina (Proteinuria) de los pacientes con Nefropatía por Inmunoglobulina A, una enfermedad renal rara; aproximadamente 25 personas por millón en todo el mundo son diagnosticadas cada año con Nefropatía por Inmunoglobulina A, que se produce cuando la Inmunoglobulina A se acumula en los riñones y los daña, esto altera su función de filtrado y, como resultado, los riñones comienzan a dejar que sustancias como sangre y proteínas se filtren en la orina.
A pesar de los tratamientos actuales, hasta la mitad de los pacientes con Nefropatía por Inmunoglobulina A y Proteinuria persistente progresan a insuficiencia renal en un plazo de diez a veinte años desde el diagnóstico; Fabhalta es un inhibidor oral del factor B de la vía alternativa del complemento y ya está aprobado en los EE.UU. para tratar a adultos con Hemoglobinuria Paroxística Nocturna, un trastorno sanguíneo poco frecuente, la última decisión de la FDA, que se aplica específicamente a los pacientes que corren el riesgo de una rápida progresión de la enfermedad, fue respaldada por los resultados del estudio APPLAUSE-IgAN en curso de Fabhalta oral dos veces al día en pacientes adultos con Nefropatía por Inmunoglobulina A que recibieron una dosis estable de terapia con inhibidores del sistema Renina-Angiotensina Máximamente tolerada con o sin una dosis estable de SGLT2i; según los resultados de un Análisis Provisional Pre-especificado del ensayo de fase 3, los pacientes tratados con Fabhalta lograron una reducción de la proteinuria del 38% a los nueve meses en comparación con placebo; el estudio también mostró que Fabhalta fue bien tolerado, con un perfil de seguridad favorable que fue consistente con los datos informados previamente.
Victor Bultó, Presidente de Novartis en Estados Unidos, describió la nueva aprobación como «un hito importante en el viaje de la compañía para evolucionar la atención de las enfermedades renales raras al brindar nuevos tratamientos a las personas que necesitan opciones urgentemente; estamos profundamente comprometidos con quienes viven con enfermedades renales raras y esperamos seguir colaborando con esta comunidad a medida que avanzamos más en nuestra… cartera», dijo Bultó.
De acuerdo con la vía de aprobación acelerada de la FDA, la autorización continua de Fabhalta puede depender de la verificación del beneficio clínico de APPLAUSE-IgAN, que seguirá evaluando si la terapia ralentiza la progresión de la enfermedad; más allá de la Nefropatía por Inmunoglobulina A, Fabhalta se encuentra actualmente en desarrollo para una variedad de enfermedades raras, incluidas la Glomerulopatía C3, la Glomerulonefritis Membranoproliferativa por complejos inmunes, el Síndrome Hemolítico Urémico Atípico y la Nefritis Lúpica.
https://pmlive.com/pharma_news/novartis-fabhalta-granted-fda-approval-for-rare-kidney-disease-iga-nephropathy/, Publicado 12 de Agosto 2024