Después de enfrentar una serie de obstáculos clínicos, la terapia génica de Pfizer para la Distrofia Muscular de Duchenne puede haber tocado su último muro, la farmacéutica informó el miércoles que Fordadistrogene Movaparvovec no cumplió con el criterio de valoración principal del ensayo Ciffreo de fase III, así como con varios criterios de valoración secundarios clave.
El fracaso se produce tras al menos dos pausas en el programa clínico de la terapia génica que fueron provocadas por la muerte de pacientes, y la primera ocurrió en 2021, la preocupación de seguridad más reciente surgió en mayo después de que un niño en el ensayo de fase II Daylight, en el que se están inscribiendo pacientes, entre las edades de dos y tres años, sufrió un paro cardíaco, lo que detuvo la dosificación del paciente; Ciffreo inscribió a aproximadamente 99 niños ambulatorios de cuatro a siete años con Distrofia Muscular Duchenne, para recibir Fordadistrogene Movaparvovec o Placebo; la terapia génica en investigación no logró proporcionar un beneficio en la función motora según lo medido por la Evaluación Ambulatoria North Star al año posterior, marca de administración, además, el tratamiento no produjo mejoras significativas con respecto al grupo de placebo en la prueba de velocidad de carrera/caminata de 10 metros y en la prueba de velocidad de tiempo para levantarse del suelo.
«Estamos extremadamente decepcionados de que estos resultados no demostraran la mejora relativa en la función motora que esperábamos, planeamos compartir resultados más detallados del estudio en las próximas reuniones médicas y de defensa del paciente, con el objetivo de garantizar que los aprendizajes de este ensayo puedan ayudar a mejorar la investigación clínica futura y el desarrollo de opciones de tratamiento que puedan mejorar la atención de personas, que “Viven con Distrofia Muscular de Duchenne»; la empresa añadió que está evaluando los próximos pasos para Fordadistrogene Movaparvovec.
El revés significa que la terapia genética DMD de Sarepta puede llegar a disfrutar de su condición de primera en el mercado por un tiempo más, las ventas de Elevidys (Delandistrogene Moxeparvovec-Rokl) para todo el año 2023 ya han superado las expectativas, y el tratamiento experimentará un impulso si la FDA acepta ampliar su etiqueta para llegar a pacientes mayores y no ambulatorios con Distrofia Muscular Duchenne, según prevé el regulador estadounidense, tomar una decisión antes del 21 de Junio, dijo Dan Levy Jefe de Desarrollo de Distrofia Muscular en Pfizer. »
https://firstwordpharma.com/story/5866444, Publicado 13 de Junio 2024