Novartis presentó el domingo Datos a más largo plazo del estudio de fase III APPEAR-C3G de su inhibidor del complemento oral Fabhalta (Iptacopan) en Glomerulopatía C3 (C3G), que demuestran una reducción sostenida de la proteinuria en el seguimiento de un año.
El estudio de última etapa alcanzó su criterio de valoración principal en diciembre del año pasado, cuando Fabhalta dos veces al día añadido a los cuidados de apoyo redujo significativamente la proteinuria en comparación con placebo durante seis meses, lo que inició las presentaciones regulatorias para la indicación.
Los últimos datos confirman que Fabhalta condujo a una reducción clínicamente significativa de la proteinuria en los 14 días posteriores al inicio del tratamiento, que se mantuvo durante 12 meses, además, los pacientes que cambiaron a Fabhalta en la fase abierta del ensayo también mostraron una reducción de la proteinuria, un análisis exploratorio preespecificado también encontró que los pacientes tratados con Fabhalta tenían una pendiente de eGFR mejorada en comparación con su típico declive rápido de la función glomerular, el fármaco continuó manteniendo un perfil de seguridad favorable, sin nuevas señales de seguridad identificadas. «Estos resultados marcan un hito importante para el tratamiento de la C3G, ya que es el primer estudio que arroja luz sobre un tratamiento a largo plazo dirigido al mecanismo subyacente de esta enfermedad a través de la vía alternativa del complemento», afirmó el Co-investigador Andrew Bomback.
Fabhalta obtuvo la autorización de la FDA el año pasado para el tratamiento de adultos con Hemoglobinuria Paroxística Nocturna y recientemente recibió la aprobación acelerada para el tratamiento de la nefropatía primaria por inmunoglobulina A, si bien se han completado las solicitudes para la indicación C3G en la UE, China y Japón, se prevé una presentación en EE.UU. para fines de año.
https://firstwordpharma.com/story/5907017, Publicado 28 de Octubre 2024